对比国家总局的“意见”,我们看到大部分“意见”涉及的类别都有品种覆盖,但还有一些类别缺乏品种纳入。比如“意见”中明确关注肺结核药物,近年来肺结核多药耐药问题日益严重,但是由于缺乏创新药……
2016-11-29
未来10年,哪些新药研发领域最有潜力?研发创新是一件不确定的事情,犹如雇用数千名艺术系的学生,对其工作进行了数十年的资助,希望有朝一日其中能够有人画出一幅《蒙娜丽莎》。
2016-11-25
抗丙肝药物和其他药物的销售趋势有很大差别,其他药物一般要经过多年的积累才能到达峰值,哈维尼上市仅一年就达到了峰值,2016年上半年销售额有所下滑,“仅”为55.81亿美元,预测2020年销售额60亿美元……
2016-11-08
此次被PTC和罗氏公司寄予厚望的RG7916是一种口服小分子运动神经元存活蛋白-2(SMN2)剪切休市及。这一药物能够通过修饰mRNA的剪切来提高患者体内全场SMN2 mRNA水平,从而治疗这种罕见疾病……
2016-10-25
Galafold是一种口服、小分子药物,旨在细胞合成α-半乳糖苷酶A(alpha-gal A)酶时对其进行结合,帮助其正确折叠,改善其功能。据估计,在英国有855例法布里病患者,其中大约140例 适用于Galafold治疗……
2016-10-22
溴吡斯的明片是一种用于重症肌无力患者缓解症状的必备药物。重症肌无力,是一种自身免疫性疾病,临床特征为部分或全身骨骼肌易疲劳,睁不开眼皮,吞不下食物,慢慢地呼吸也会变得困难……
2016-10-21
2016年年初,浙江首先将戈谢氏病、苯丙酮尿症、渐冻症纳入罕见病医疗保障范围。各地先按基本医保、大病保险、医疗救助政策规定比例报销罕见病合规医疗费用,剩余合规费用通过专项救助解决……
2016-10-12
9月23日,我国罕见病发展中心(CORD)特别发布了《中国罕见病参考名录》,共有147种疾病被列入这一名录,包括白化病、苯丙酮尿症、血友病……
2016-09-26
Singh Biotechnology的创立者兼首席执行官Sunanda Singh表示,SBT-100单域抗体有望成为治疗胰腺癌的潜在药物,目前胰腺癌患者的预后极差,亟需有效的药物。过去的20年里,胰腺癌治疗还没有任何突破……
2016-09-21
反观我国,从“十二五”规划开始,孤儿药研发开始受政策推动,对罕见病等特殊人群用药实行优先审评。去年,罕见病药物首次录入CFDA加快临床审批名单……这些法规政策大大带动了该领域的兴起和发展……
2016-09-20
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