这是首个获得FDA批准用于治疗SMA的药物。FDA在批准该药物上市的过程中启动了快速通道和优先审核资格；此外，为鼓励开发针对罕见疾病药物，FDA也授予了其“孤儿药” 称号……
2016-12-30
脊髓性肌萎缩症作为一种罕见病，专业的治疗药品很近。近日，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验中达到了中期分析的主要终点……
2016-11-09
SMA的特征是脊髓和下脑干中丧失运动神经元，导致严重和退行性肌肉萎缩和虚弱。病情最严重的SMA患者可能出现瘫痪症状，并且难以进行例如呼吸和吞咽等维持生命的基本功能。由于SMN1基因的缺失或缺……
2016-11-08
此次被PTC和罗氏公司寄予厚望的RG7916是一种口服小分子运动神经元存活蛋白-2(SMN2)剪切休市及。这一药物能够通过修饰mRNA的剪切来提高患者体内全场SMN2 mRNA水平，从而治疗这种罕见疾病……
2016-10-25
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