此次被PTC和罗氏公司寄予厚望的RG7916是一种口服小分子运动神经元存活蛋白-2(SMN2)剪切休市及。这一药物能够通过修饰mRNA的剪切来提高患者体内全场SMN2 mRNA水平，从而治疗这种罕见疾病……
2016-10-25
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