近日出版的《罕见疾病》杂志发表了由来自卡基斯日常生活基金会(KakkisEveryLifeFoundation)的一篇论文。美国FDA应提供详细的指导办法,促使医药企业更好利用加速审批程序开发治疗罕见疾病的药品。卡基斯先生曾帮助过BioMarin医药公司指导3个罕见病药物的开发过程,目前是Ultragenyx医药公司的首席执行官兼总裁,Ultragenyx医药公司最近宣布投资4500万美元用于开发罕见病药物。
2011-08-09
葛兰素史克公司首席执行官安德鲁?威蒂12月13日接受专访时表示,由于缺乏相对好的收购机会,该公司有意通过一项新的回购计划将现金返还给持股者,“当您看到我们向股票回购之时,显然就是不可避免地主动采取行动的时候。”安德鲁?威蒂说。这家英国最大的制药公司直到最近都不愿启动新的股票回购计划。这家公司一直持有现金,以保持达成交易的最大灵活性,或作为偿付法律责任的基金。
2011-07-18
目前我国“孤儿药”的研发还是一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药,或者无药可用。而目前,罕见病药物由于使用人群小、市场需求少、研发成本高的原因,很少有制药企业关注这类药物的研发,因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,被形象地称为“孤儿药”。
2011-04-08
估计罕见病药物将会带来大约400亿美元的市场。罕见病与任何疾病都不同,患病的人一生都需要昂贵的药物来维持生命。开发和上市一只新药欧洲的成功率为1/4317,美国仅为1/6155,同时新药获准上市并不意味着商业上的成功。
2011-01-10
因为患者人群少,利润空间小,以往许多制药公司对开发罕见病药物(也称"孤儿药")不屑一顾。不过,这种现象已成为过去式。如今,越来越多的制药公司尤其是生物技术公司都对这一潜在的市场产生了浓厚的兴趣。国际知名市场研究和数据分析公司Research and Market日前发布的《个体化用药和罕见病药物回顾与展望2010》报告称:"行业专家估计罕见病药物将会带来大约400亿美元的市场。随着大型制药公司的许多产品专利期满和现在市场上对新药需求的下降,罕见病药物开发将会吸引更多的制药公司参与进来。"
2010-12-27
最近大型制药公司开始纷纷向罕见病领域进军,前不久赛诺菲安万特欲以185亿美元的价格收购罕见病药物研发大户健赞,而辉瑞和葛兰素史克也分别建立了自己罕见病业务部门,罕见病又称“孤儿病”,具有庞大的潜在患者群,“孤儿药”市场也同样具有巨大的开发前景。
2010-10-27
罕见病又称“孤儿病”,具有庞大的潜在患者群,“孤儿药”市场也同样具有巨大的开发前景。最近大型制药公司开始纷纷向罕见病领域进军,前不久赛诺菲安万特欲以185亿美元的价格收购罕见病药物研发大户健赞,而辉瑞和葛兰素史克也分别建立了自己罕见病业务部门。
2010-10-27
据悉,WHO将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65%~1%的疾病,中国目前尚未对其明确定义。由于治疗罕见病的药物(国外称“孤儿药”)常常价格昂贵且难以获得,可及性和可支付性成为一道难题。
2010-06-04
罕见病主要包括血友病、戈谢氏病、法布雷病、成骨不全症、苯丙酮尿症等众多的先天性内在缺陷风险和遗传代谢病。目前,得到确认的罕见病有5000?6000种,约占人类疾病的10%。估计我国各类罕见病患者应有数百万人之多,罕见病已成为我国一个不容忽视的社会问题。
2009-08-19
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