Vertex制药近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准扩大罕见病药物Kalydeco(ivacaftor)的适应症,用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)9种门控突变之一(G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255p, S549N, S549R)的2-5岁囊性纤维化(CF)儿童患者,以及携带R117H突变的18岁及以上CF成人患者。
2015-11-20
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